La ripresa e i tempi di miglioramento misurabile nella distrofia muscolare si estendono da settimane a mesi piuttosto che giorni. Le risposte infiammatorie locali iniziali all'infusione si attenuano nel corso di 2–4 settimane. La valutazione funzionale si verifica tipicamente a 3, 6 e 12 mesi post-infusione per rilevare qualsiasi stabilizzazione della forza o rallentamento del declino. I risultati significativi — come il mantenimento della deambulazione o la ridotta dipendenza dalla sedia a rotelle — richiedono pazienza e aspettative realistiche. Molti pazienti non esperiscono un ovvio periodo di recupero perché l'obiettivo principale è arrestare il declino, non ripristinare la funzione persa. La completa sorveglianza di sicurezza e la vigilanza sugli eventi avversi continuano per 12–24 mesi post-trattamento.
Gli studi clinici nella distrofia muscolare hanno principalmente caratterizzato piccole coorti e disegni osservazionali. Quattro studi che reclutano suggeriscono un'indagine clinica continua, sebbene i dati di efficacia definitiva rimangono limitati. Alcuni studi hanno riferito miglioramenti modesti nei misure di forza muscolare e livelli ridotti di creatina chinasi sierica dopo l'infusione MSC, mentre altri hanno mostrato benefici funzionali minimi. L'eterogeneità dei sottotipi di distrofia significa che gli esiti differiscono notevolmente tra le forme di Duchenne, Becker e cintola-arto. L'evidenza attuale supporta gli MSC come una potenziale terapia di supporto piuttosto che curativa, con i segnali più forti che emergono da coorti di intervento precoce. I dati di sicurezza a lungo termine sono scarsi, e la progressione della malattia spesso continua nonostante il trattamento.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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