Les chronologies de récupération et d'amélioration mesurable en dystrophie musculaire s'étendent sur des semaines à des mois plutôt que des jours. Les réponses inflammatoires locales initiales à la perfusion se calment sur 2–4 semaines. L'évaluation fonctionnelle se fait généralement à 3, 6 et 12 mois après la perfusion pour détecter toute stabilisation de la force ou ralentissement du déclin. Les résultats significatifs — tels que l'ambulation maintenue ou la réduction de la dépendance aux fauteuils roulants — nécessitent de la patience et des attentes réalistes. De nombreux patients ne font pas l'expérience d'une période de récupération évidente car l'objectif principal est l'arrêt du déclin, non la restauration de la fonction perdue. La surveillance complète de la sécurité et la surveillance des événements indésirables se poursuivent pendant 12–24 mois après le traitement.
Les essais cliniques en dystrophie musculaire ont principalement présenté des petites cohortes et des schémas observationnels. Quatre études en recrutement suggèrent une enquête clinique continue, bien que les données définitives d'efficacité restent limitées. Certains essais ont signalé des améliorations modestes des mesures de force musculaire et des niveaux réduits de créatine kinase sérique suite à la perfusion de CSM, tandis que d'autres ont montré un bénéfice fonctionnel minimal. L'hétérogénéité des sous-types de dystrophie signifie que les résultats diffèrent considérablement entre les formes de Duchenne, Becker et membre-ceinture. Les preuves actuelles soutiennent les CSM comme une thérapie de soutien potentielle plutôt que curative, avec les signaux les plus forts émergeant des cohortes d'intervention précoce. Les données de sécurité à long terme sont rares, et la progression de la maladie continue souvent malgré le traitement.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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