Le succès en dystrophie musculaire est mesuré hétérogènement dans les essais, avec « succès » souvent défini comme le ralentissement du déclin plutôt que l'inversion des dommages. Les données publiées suggèrent qu'environ 30–50 % des participants montrent une stabilisation mesurable de la force musculaire ou un taux réduit de détérioration sur 12–24 mois, bien que de nombreux ne montrent aucun changement significatif. Le résultat dépend du stade de la maladie au moment du traitement, du sous-type de dystrophie et de la dose cellulaire. La musculature gravement affaiblie en stade tardif montre moins de réponse que les cas d'intervention précoce. Le sous-type génétique joue un rôle critique — les essais de dystrophie de Duchenne signalent des gains fonctionnels inférieurs à certaines variantes membre-ceinture.
Les essais cliniques en dystrophie musculaire ont principalement présenté des petites cohortes et des schémas observationnels. Quatre études en recrutement suggèrent une enquête clinique continue, bien que les données définitives d'efficacité restent limitées. Certains essais ont signalé des améliorations modestes des mesures de force musculaire et des niveaux réduits de créatine kinase sérique suite à la perfusion de CSM, tandis que d'autres ont montré un bénéfice fonctionnel minimal. L'hétérogénéité des sous-types de dystrophie signifie que les résultats diffèrent considérablement entre les formes de Duchenne, Becker et membre-ceinture. Les preuves actuelles soutiennent les CSM comme une thérapie de soutien potentielle plutôt que curative, avec les signaux les plus forts émergeant des cohortes d'intervention précoce. Les données de sécurité à long terme sont rares, et la progression de la maladie continue souvent malgré le traitement.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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