El éxito en distrofia muscular se mide heterogéneamente entre ensayos, con «éxito» frecuentemente definido como desacelerar declive en lugar de revertir daño. Los datos publicados sugieren aproximadamente 30–50% de participantes muestran estabilización medible de fuerza muscular o tasa reducida de deterioro durante 12–24 meses, aunque muchos no muestran cambio significativo. El resultado depende del estadio de enfermedad al tratamiento, subtipo de distrofia y dosis de células. La musculatura debilitada severa en estadio tardío muestra menos respuesta que casos de intervención temprana. El subtipo genético juega un papel crítico —los ensayos de distrofia Duchenne reportan ganancias funcionales menores que algunas variantes de cintura escapular.
Los ensayos clínicos en distrofia muscular han predominantemente presentado cohortes pequeñas y diseños observacionales. Cuatro estudios de reclutamiento sugieren investigación clínica continua, aunque datos definitivos de eficacia siguen siendo limitados. Algunos ensayos reportaron mejoras modestas en medidas de fuerza muscular y niveles reducidos de creatina quinasa sérica después de infusión de CSM, mientras que otros mostraron beneficio funcional mínimo. La heterogeneidad de subtipos de distrofia significa que los resultados difieren marcadamente entre formas Duchenne, Becker y de la cintura escapular. La evidencia actual respalda CSM como terapia potencialmente de apoyo en lugar de curativa, con las señales más fuertes emergiendo de cohortes de intervención temprana. Los datos de seguridad a largo plazo son escasos, y la progresión de la enfermedad frecuentemente continúa a pesar del tratamiento.
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Revisado médicamente por el equipo editorial de StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clínica asociada Stem Plus (Sofía), en comparación con las guías ISSCR, FDA y EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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