La thérapie par CSM placentaires montre un bénéfice clinique (amélioration des scores cutanés, fonction des mains, qualité de vie) chez environ 60–70 % des participants traités. La TCSH réalise une amélioration cutanée soutenue chez 70–80 % des patients soigneusement sélectionnés, certains réalisant l'inversion de la fibrose établie. Le succès est plus élevé en cas de maladie diffuse précoce que en cas de formes tardives ou limitées.
Quarante-deux essais terminés et 7 essais actuellement en cours de recrutement sont enregistrés pour la sclérose systémique, avec diverses sources cellulaires (CSM placentaires prédominantes, aux côtés de CSM dérivées de la moelle osseuse autologue et TCSH). Les essais TCSH ont montré l'arrêt ou l'inversion de la fibrose cutanée chez environ 70–80 % des patients traités, avec un bénéfice soutenu à 5 ans de suivi chez de nombreux, bien que le traitement comporte une morbidité significative (risque d'infection, infertilité, rechute). Les essais de CSM sont plus petits et à un stade précoce ; les données publiées montrent la stabilisation de l'épaississement cutané (stabilité ou amélioration du score de peau modifié de Rodnan) chez 50–70 % des participants traités par CSM placentaires sur 6–24 mois, souvent accompagnée d'une amélioration de la fonction pulmonaire et de la mobilité des mains.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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