Il successo negli studi sull'anemia è misurato come riduzione del fabbisogno di trapianto, miglioramento dell'emoglobina o raggiungimento dell'indipendenza dal trapianto. I tassi di risposta variano per sottotipo di anemia: l'anemia aplastica e la sindrome mielodisplastica riferiscono l'indipendenza dal trapianto del 40–60%; l'anemia da malattia renale cronica riferisce il 30–50% di emoglobina migliorata richiedendo dosi di eritropoietina ridotte; l'anemia emolitica autoimmune riferisce la riduzione del 35–55% nei marcatori emolitici. I pazienti più giovani e quelli con meno danno del midollo osseo avanzato rispondono più favorevolmente. La durata e l'intensità dell'immunosoppressione precedente influenzano il potenziale di risposta basale. Nel complesso, approssimativamente il 40% dei pazienti con anemia mostra miglioramento clinicamente significativo seguendo la terapia MSC.
Gli studi sull'anemia rappresentano la coorte di ricerca con cellule staminali più grande, riflettendo la prevalenza della malattia e l'esigenza medica non soddisfatta. Gli esiti dei studi variano sostanzialmente per tipo di anemia. Nei coorrti di anemia aplastica e sindrome mielodisplastica, l'infusione MSC ha supportato il recupero ematopoietico, con alcuni pazienti che raggiungono l'indipendenza dal trapianto. Nella anemia da malattia renale cronica, gli effetti paracrini degli MSC possono migliorare la reattività all'eritropoietina endogena. Gli studi sull'anemia emolitica autoimmune riferiscono i marcatori di emolisi ridotti e l'emoglobina migliorata nei pazienti reattivi. Tuttavia, i disegni eterogenei dei studi, i piccoli campioni e i bracci di controllo variabili limitano il confronto sistematico. Ottantatré studi che reclutano suggeriscono il momento clinico continuo, sebbene pochi abbiano progredito ai parametri di efficacia della fase 3. La stabilità ematologica a lungo termine post-trattamento rimane incompletamente caratterizzata.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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