Успех в испытаниях анемии измеряется как снижение трансфузионного требования, улучшение гемоглобина или достижение трансфузионной независимости. Показатели ответа варьируются по подтипу анемии: апластическая анемия и миелодиспластический синдром сообщают о 40–60% трансфузионной независимости; анемия хронической почечной болезни сообщает об улучшении гемоглобина на 30–50%, требующая сниженных доз эритропоэтина; аутоиммунная гемолитическая анемия сообщает о 35–55% снижении гемолитических маркеров. Молодые пациенты и те с менее продвинутым повреждением костного мозга реагируют более благоприятно. Длительность и интенсивность предыдущей иммуносупрессии влияют на базовый потенциал ответа. В целом примерно 40% пациентов с анемией показывают клинически значимое улучшение после терапии МСК.
Испытания анемии представляют самую крупную когорту исследования стволовых клеток, отражая распространённость заболевания и неудовлетворённую медицинскую потребность. Результаты испытаний существенно варьируются по типу анемии. В когортах апластической анемии и миелодиспластического синдрома инфузия МСК поддерживала гемопоэтическое восстановление, с некоторыми пациентами, достигающими трансфузионной независимости. При анемии хронической почечной болезни паракринные эффекты МСК могут улучшить чувствительность к эндогенному эритропоэтину. Испытания аутоиммунной гемолитической анемии сообщают о снижении маркеров гемолиза и улучшении гемоглобина у чувствительных пациентов. Однако неоднородные конструкции испытаний, небольшие размеры выборки и переменные контрольные рук ограничивают систематическое сравнение. Восемьдесят три набирающих испытания предполагают продолжающийся клинический импульс, хотя немногие продвинулись к эффективности фазы 3 конечных точек. Долгосрочная гематологическая стабильность после лечения остаётся неполностью охарактеризована.
Являюсь ли я кандидатом? → · Anemia: full overview → · Стоимость Анемия → · Cost →
Медицинское рецензирование редакторской командой StemCellAtlas с Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) клиники-партнёра Stem Plus (София) в соответствии с руководствами ISSCR, FDA и EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
GMP-сертифицированная регенеративная медицина в сердце ЕС — от €3 000–8 000, доля от цен США или Германии. Индивидуальные протоколы для пациентов из 50+ стран.
Бесплатная оценка врача