Para pacientes con AMD avanzada o distrofias retinianas hereditarias que enfrentan ceguera progresiva, la participación en un ensayo clínico reputado ofrece esperanza para estabilización visual o restauración modesta, con riesgo aceptable si se realiza en un centro académico importante. Para casos leve a moderado responsivos a terapias actuales (inyecciones anti-VEGF, láser, vitaminas), la terapia celular aún no está justificada.
La degeneración macular —tanto formas relacionadas con la edad (AMD) como formas hereditarias— implica la muerte progresiva de células fotorreceptoras (bastones y conos) en la retina central. En AMD, una combinación de acumulación de lípidos (drusas), estrés oxidativo e inflamación crónica desencadena la degeneración del epitelio pigmentario retiniano (EPR), la capa de apoyo que alimenta los fotorreceptores. En distrofias retinianas hereditarias, las mutaciones genéticas comprometen directamente la función o supervivencia de fotorreceptores. Los enfoques de terapia celular apuntan a reemplazar fotorreceptores perdidos o células de EPR usando células madre en estadio fetal, CSM placentarias o células retinianas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Estos tipos de células pueden diferenciarse en fotorreceptores o EPR en ambientes controlados. El mecanismo propuesto implica trasplantación de células funcionales en la mácula, donde se integran en circuitos retinianos dañados y restauran la sensibilidad a la luz y la transmisión de señales al cerebro.
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