Los datos de durabilidad a largo plazo son limitados porque la mayoría de ensayos humanos son <5 años antiguos. Los estudios en animales sugieren que las células retinianas trasplantadas pueden integrarse y funcionar durante años, pero el seguimiento humano es escaso. Las respuestas inmunitarias o rechazo del injerto podrían limitar la vida útil; la inmunosupresión crónica no es práctica para la mayoría de pacientes, así que la supervivencia a largo plazo de células alogénicas (derivadas de donante) es incierta.
La degeneración macular —tanto formas relacionadas con la edad (AMD) como formas hereditarias— implica la muerte progresiva de células fotorreceptoras (bastones y conos) en la retina central. En AMD, una combinación de acumulación de lípidos (drusas), estrés oxidativo e inflamación crónica desencadena la degeneración del epitelio pigmentario retiniano (EPR), la capa de apoyo que alimenta los fotorreceptores. En distrofias retinianas hereditarias, las mutaciones genéticas comprometen directamente la función o supervivencia de fotorreceptores. Los enfoques de terapia celular apuntan a reemplazar fotorreceptores perdidos o células de EPR usando células madre en estadio fetal, CSM placentarias o células retinianas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Estos tipos de células pueden diferenciarse en fotorreceptores o EPR en ambientes controlados. El mecanismo propuesto implica trasplantación de células funcionales en la mácula, donde se integran en circuitos retinianos dañados y restauran la sensibilidad a la luz y la transmisión de señales al cerebro.
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