Studienkohorten berichten über klinische Remission (Beendigung aktiver Symptome) bei 40–65% der Stammzellempfänger in 12 Wochen, wobei endoskopische Heilung in einer kleineren Untergruppe (~30–40%) auftritt. Der Vergleich mit Biologika-Remissionsquoten (50–60% in 12 Wochen) deutet auf einen marginalen Vorteil hin, falls vorhanden. Die Ergebnisse aus unkontrollierten privaten Kliniken berichten über höhere Erfolgszahlen (70–80%), allerdings fehlen robuste Ergebnisdaten. Die Heterogenität zwischen Studien erschwert die Metaanalyse.
Vierzehn registrierte Studien untersuchen Stammzell- oder MSZ-abgeleitete Verfahren in UC-Populationen weltweit. Eine Phase-II-Studie von 2022 mit 41 UC-Patienten, die intravenöse allogene plazentale MSZ erhielten, zeigte klinische Remissionsquoten von 61% in Woche 12 gegenüber 24% in der Placebo-Gruppe. Die endoskopischen Entzündungswerte verbesserten sich in der Behandlungsgruppe erheblich. Allerdings fehlte dieser Studie ein verblindetes Design, und eine nachfolgende Metaanalyse von 9 UC-Stammzellstudien (insgesamt n=187) berichtete heterogene Ergebnisse mit klinischer Remission zwischen 35–68%. Es wurden noch keine Phase-III-Studiendaten veröffentlicht. Mechanistische Studien deuten auf Tumornekrosefaktor-Suppression und regulatorische T-Zell-Expansion hin.
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