Plazentare MSC-Produkte für Sklerodermie sind nicht FDA-zugelassen; die Behandlung bleibt untersuchungsmittel. Die HSCT für schwere systemische Sklerose wird in den USA als untersuchungsmedikament anerkannt und wird an Spezialistenzentren durchgeführt, hat aber keine formale FDA-Zulassung als krankheitsmodifizierende Therapie.
Systemische Sklerose (Sklerodermie) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch pathologische Fibrose der Haut und innerer Organe (Lungen, Herz, Nieren) gekennzeichnet ist – angetrieben durch aktivierte Fibroblasten, die übermäßig Kollagen und andere Extrazellularmatrixproteine produzieren. Die zugrunde liegende immunologische Störung beinhaltet autoreaktive T-Zellen, B-Zellen, die pathogene Antikörper produzieren (Anti-Topoisomerase, Anti-Zentromer), und fehlregulierte Zytokinsignalisierung (TGF-β, IL-6). Plazentare MSCs werden als entzündungshemmende und immunmodulierende Intervention untersucht, um Zytokine und Oberflächenmoleküle abzugeben, die autoreaktive Immunzellen unterdrücken und möglicherweise das Verhalten von Fibroblasten umzuprogrammieren. Im Gegensatz zu konventionellen krankheitsmodifizierenden antirheumatischen Arzneimitteln (DMARDs) zielt die Zelltherapie darauf ab, die Immuntoleranz zurückzusetzen, anstatt nur Entzündung zu unterdrücken. Hinweis: Die autologe hämatopoietische Stammzelltransplantation (HSCT) ist eine etablierte, wenn auch intensive, Option für schwere frühe systemische Sklerose bei ausgewählten Kandidaten, mit nachgewiesenenem Nutzen in einigen klinischen Serien.
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Medizinisch geprüft vom Redaktionsteam von StemCellAtlas zusammen mit Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) der Partnerklinik Stem Plus (Sofia), gemäß ISSCR-, FDA- und EMA-Leitlinien. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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