Messbare kognitive oder adaptive Gewinne treten bei ungefähr 40–60 % der behandelten Kinder in veröffentlichten Serien auf. 'Erfolg' variiert: einige zeigen IQ-Punkt-Steigerungen (5–15 Punkte); andere zeigen verbessertes soziales Engagement oder reduzierte Verhaltenssymptome ohne IQ-Veränderung. Jüngere Kinder (2–5 Jahre) können besser reagieren als ältere Kohorten. Placebo-Effekt und natürliche Entwicklungsvariationen sind schwer auszuschließen in unkontrollierten Designs. Das Scheitern, sich zu verbessern, ist häufig, und kein vorhersagender Biomarker identifiziert derzeit Responder im Voraus.
Zwei abgeschlossene Studien und eine rekrutierende Studie bilden die aktuelle Evidenzbasis. Frühe Forschungsphasen konzentrieren sich auf Sicherheit bei Kindern im Alter von 2–8 Jahren mit nicht-proggressiver intellektueller Behinderung. Veröffentlichte Fallserien berichten von bescheidenen Verbesserungen in adaptivem Verhalten und groben motorischen Meilensteinen über 6–12 Monate nach Infusion. Funktionelle MRT in einer kleinen Kohorte deutete auf erhöhte Aktivierung in Schlüssellernschaltkreisen hin. Keine randomisierten kontrollierten Studien wurden abgeschlossen; Vergleiche sind auf historische natürliche Geschichte Daten begrenzt. Die Effektgröße bleibt unklar; verblendete, schein-kontrollierte Designs fehlen, was kausale Inferenz begrenzt.
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Medizinisch geprüft vom Redaktionsteam von StemCellAtlas zusammen mit Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) der Partnerklinik Stem Plus (Sofia), gemäß ISSCR-, FDA- und EMA-Leitlinien. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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