Les données d'essais suggèrent une réduction de la douleur dépassant 30 % chez environ 50–65 % des participants traités. Cependant, le SDRC présente des effets placébo marqués et de la variabilité naturelle, et aucun essai en aveugle par rapport au contrôle simulé avec plus de 50 participants n'a été complété. Les résultats du monde réel des cliniques non contrôlées rapportent des taux de succès perçus plus élevés (70–80 %), bien que le biais de sélection et la perte de suivi soient substantiels. Les preuves d'efficacité publiées restent modestes.
Deux essais cliniques enregistrés enquêtent activement sur les interventions par cellules souches dans les populations du SDRC. Un essai multicentrique a examiné les CSM placentaires allogéniques intraveineuses chez 34 patients atteints du SDRC ; les résultats préliminaires ont rapporté une réduction de la douleur (mesurée sur une échelle d'évaluation numérique 0–100) en moyenne de 28–32 points à 12 semaines, par rapport à 8–12 points dans les contrôles simulés. Un second essai plus petit de cellules précurseurs neurogènes a montré une amélioration fonctionnelle subjective dans les tâches de dextérité manuelle. Aucun essai n'a rapporté de suivi à long terme au-delà de 6 mois. Aucune grande donnée d'efficacité n'a été publiée dans des revues évaluées par les pairs. La recherche mécanistique continue.
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Médicalement examiné par l'équipe éditoriale de StemCellAtlas avec Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) de la clinique partenaire Stem Plus (Sofia), selon les directives ISSCR, FDA et EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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