Le infusioni di cellule staminali sono minimamente invasive, tipicamente tramite somministrazione endovenosa o iniezione intraspinale diretta in centri specialisti. Il recupero post-procedura immediato copre 24–48 ore; febbre lieve, irritabilità temporanea o interruzione del sonno possono verificarsi. Gli eventi avversi seri sono rari ma includono infezione o reazione allergica. Nessun ricovero prolungato è richiesto. I bambini riprendono le attività normali entro giorni. La fisioterapia concomitante, la terapia occupazionale e l'istruzione continuano durante il trattamento, rendendo gli intervalli di recupero indistinti dalle cure di routine.
Due studi completati e uno studio che recluta formano la base di evidenze attuale. La ricerca in fase iniziale si concentra sulla sicurezza nei bambini di età 2–8 anni con disabilità intellettuale non progressiva. Le serie di casi pubblicate riferiscono modesti miglioramenti nel comportamento adattivo e nelle pietre miliari motorie lordi nel corso di 6–12 mesi post-infusione. L'imaging funzionale dell'RM in una piccola coorte ha suggerito l'aumento dell'attivazione nei circuiti chiave dell'apprendimento. Nessuno studio randomizzato controllato è stato completato; i confronti sono limitati ai dati di storia naturale storica. L'entità dell'effetto rimane poco chiara; i disegni controllati con placebo in cieco e simulato sono assenti, limitando l'inferenza causale.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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