La sclerosi laterale amiotrofica (ALS o malattia del motoneurone) è una condizione neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni nel midollo spinale, nel tronco cerebrale e nella corteccia motoria, provocando la paralisi e il conseguente insufficienza respiratoria. I meccanismi patogenici comportano l'eccitotossicità (accumulo di glutammato), la disfunzione mitocondriale, il ripiegamento proteico (SOD1, TDP-43, FUS), la neuroinfiammazione e gli effetti non-cellulari autonomi dalle cellule gliali. Le cellule staminali neurogeniche (derivate da popolazioni di progenitori neurali o cellule staminali pluripotenti indotte differenziate verso il lignaggio del motoneurone) e le cellule staminali mesenchimali placentari consegnano i fattori neuroprotettivi (GDNF, BDNF, HGF), sopprimono l'attivazione microgliale dannosa e stabilizzano le giunzioni neuromuscolari. Sessantacinque studi registrati e dieci centri attivamente che reclutano esplorano la somministrazione cellulare intratecale o endovenosa nelle popolazioni di ALS a progressione rapida o ad esordio precoce.
I dati di sicurezza dei test clinici in >500 destinatari di ALS mostrano nessun evento avverso limitante il trattamento dall'infusione cellulare intratecale o endovenosa. I segnali di efficacia emergono da piccole coorti della fase II: il declino dell'ALSFRS-R (scala di valutazione della malattia) è rallentato del 30–50% nel corso di 12 mesi nel 30–45% dei pazienti trattati rispetto ai controlli storici non trattati; alcuni mantengono la forza muscolare per 6–12 mesi più a lungo della traiettoria di malattia prevista. I marcatori di neuroinfiammazione (livelli di citochine CSF, attivazione microgliale sull'imaging PET) diminuiscono nei sottogruppi dei responder. Nessuno studi pivotale completato ha dimostrato l'allungamento della sopravvivenza; due grandi studi di efficacia multicentro stanno reclutando.
I protocolli ALS con cellule staminali a Sofia e nei centri internazionali vanno da €7.000–11.000 per i cicli di trattamento, incorporando 1–3 iniezioni intratecali di cellule (richiedenti puntura lombare o impianto del serbatoio), valutazione neurologica di base e seriale (ALSFRS-R, test manuale della forza muscolare, test della funzione respiratoria), neuroimaging (RM cerebrale/spinale) e consultazione di neurologia. Le procedure intratecali comportano l'infezione e i rischi neurologici; la sorveglianza e il coinvolgimento dello specialista neurologo sono obbligatori. I trattamenti ripetuti e l'imaging di follow-up esteso accumulano i costi sostanzialmente.
Cell therapy for ALS (Motor Neurone Disease) is offered as an individualised, physician-led programme. In the EU and US it is regulated as an advanced therapy rather than an approved 'cure' for this condition — it is currently investigazionale. That status is exactly why EU GMP oversight, characterised cells and honest evidence matter.
Most protocols involve one treatment visit with one or more infusions over a few days; some patients return for a second cycle. The exact plan — cell type, dose and route — is set only after a clinician reviews your records.
Eligibility depends on condition stage, age and overall health. A clinic should review your records before recommending anything and tell you honestly if you are not a good candidate. Our candidacy self-check gives an indicative read in 60 seconds.
An indicative ALS (Motor Neurone Disease) programme is €3,000–€8,000 for treatment (it varies by procedure). Add travel and hotel with our calculator for your true all-in cost — typically a fraction of US, UK or German pricing.
We link primary regulators, registries and peer-reviewed research so you can verify everything yourself — plus the treating clinic's own materials.
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